“Terapia genowa w AMD.”
RetinoStat® jest terapią genową dla wysiękowej postaci AMD, która pozytywnie przeszła pierwszą fazę badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych. Polega na wstrzyknięciu podsiatkówkowo roztworu lentiwirusa będącego wektorem 2 genów dla substancji antyangiogennych. Wirus powoduje wprowadzenie materiału genetycznego do komórek siatkówki i trwałą produkcję endostatyny i angiostatyny, czynników które hamują powstawanie nowych naczyń.
Profesor Peter Campochiaro z Wilmer Eye Institute w Baltimore oraz Dr Andy Lauer z Oregon Health and Science University w Portland wykazali, że RetinoStat® jest bezpiecznym i dobrze tolerowanym leczeniem. W przeprowadzonym badaniu udowodnili również, że u pacjentów poddanych iniekcji podsiatkówkowej zwiększa się stężenie endostatyny i angiostatyny w płynie komory przedniej, a ekspresja wprowadzonych do komórek siatkówki genów trwa przez ponad 4 lata.
W badaniu wzięło udział 21 pacjentów w wieku 62 do 94 lat z zaawansowaną wysiękową postacią AMD. Tylko jedno oko u każdego pacjenta było poddawane terapii obejmującej witrektomię przez pars plana z jednorazowym podaniem RetinoStat® do przestrzeni podsiatkówkowej. Badano 3 dawki preparatu.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było określenie bezpieczeństwa i tolerancji terapii. Zauważono 23 efekty niepożądane związane z przeprowadzeniem procedury chirurgicznej w tym przedarcie siatkówki, krwotok do ciała szklistego i progresja zaćmy. W kilku przypadkach, u pacjentów poddanych iniekcjom z najwyższą dawką RetinoStat® występowały objawy zapalne, które jednak poddawały się terapii miejscowej kroplami zawierającymi kortykosteroidy. Tylko w jednym przypadku wystąpiło poważne powikłanie, którym było powstanie otworu plamki.
Nie stwierdzono przenikania wirusa do tkanek poza gałką oczną w tym jego obecności w krążeniu systemowym.
Pacjenci zakwalifikowani do badania chorowali na zaawansowaną postać wysiękowego AMD, ze znacznymi zmianami w plamkach i bardzo niską ostrością wzroku, dlatego nie oczekiwano polepszenia BCSVA w wyniku terapii. Jednakże pozostawała ona stabilna przez cały okres obserwacji. Wykazano zmniejszenie wysięku w plamce w wyniku zastosowanego leczenia.
Badania nad skutecznością leczenia trwają.
Więcej informacji dostępnych pod adresem: TUTAJ
